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近日，Nexcella在ASGCT上公布其在研CAR-T療法NXC-201用于治療輕鏈淀粉樣變性（AL）的1b/2a期臨床試驗(yàn)最新數(shù)據(jù)。分析顯示，此療法具良好的安全性，客觀緩解率（ORR）為100%。Nexcella計(jì)劃于2025年上半年遞交此療法的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。

AL淀粉樣變性是一種由單克隆錯(cuò)誤折疊形成淀粉樣蛋白并沉積于組織器官，造成組織結(jié)構(gòu)破壞、器官功能障礙并有進(jìn)行性進(jìn)展的疾病。AL淀粉樣變性的臨床表現(xiàn)多樣，可累及多個(gè)器官，其中腎臟和心臟是最常見的受累器官。AL淀粉樣變性患者大部分臨床表現(xiàn)無特異性，但舌體肥大和眶周紫癜是AL型淀粉樣變性較為特異的臨床表現(xiàn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，整個(gè)美國(guó)和歐洲總共有30,000–40,000AL淀粉樣變性患者，美國(guó)每年約有3,000–4,000例AL淀粉樣變性新病例，全球AL淀粉樣變性病的年發(fā)人數(shù)約為15,000名患者。

目前，AL淀粉樣變性的常用療法主要是烷化劑、自體造血干細(xì)胞移植、蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑等，但該類治療方法仍然存在一些相對(duì)欠缺的地方，臨床應(yīng)用時(shí)存在預(yù)后不良以及安全性問題等局限性，而CAR-T細(xì)胞療法有望帶來更加優(yōu)越的治療方案。

NXC-201是一款BCMACAR-T療法，該產(chǎn)品的CAR結(jié)構(gòu)具有一定差異化設(shè)計(jì)，這種設(shè)計(jì)在試驗(yàn)中顯示可降低免疫療法的毒性，讓患者可能在門診中使用。

NEXICART-1（NCT04720313）是一項(xiàng)正在進(jìn)行的1b/2a期開放標(biāo)簽研究，旨在評(píng)估NXC-201在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤和AL淀粉樣變性成人中的安全性和有效性，NXC-201在復(fù)發(fā)/難治性AL淀粉樣變性患者中的預(yù)期主要終點(diǎn)是總體緩解率。

截止至2023年5月11日，該研究有8位患者提供了數(shù)據(jù)，其中62%(5/8)的患者在治療前患有III級(jí)或IV級(jí)心力衰竭。